Vous vous souvenez peut-être qu'à l'occasion d'une récente campagne, des amis et des membres de la famille ont fait basculer des seaux de glace sur leur tête dans le but d'amasser des fonds destinés à traiter la sclérose latérale amyotrophique (SLA), une maladie neurodégénérative.

Les traitements actuels sont capables de ralentir la progression de la SLA mais ne parviennent pas à maintenir ou à rétablir les mouvements moteurs. Aujourd’hui, plusieurs essais cliniques menés par une firme israélienne, Brainstorm Cell Therapeutics, montrent une première inversion du déclin attendu des patients, susceptible de transformer la façon dont nous traitons la SLA.

"Nous avons constaté une très forte amélioration lorsque nous comparons le prétraitement au post-traitement chez les patients traités", a déclaré Chaim Lebovits, PDG de Brainstorm, en référence au traitement avancé de la thérapie par cellules souches. "Cela signifie que ce n'est pas un ralentissement de la maladie, ou une pause, mais c'est un  véritable renversement".

BrainStorm a annoncé lundi que ses premiers patients s'étaient inscrits à un essai clinique de phase 3 pour son traitement de la SLA dans deux hôpitaux américains. La recherche aura lieu à l'hôpital général du Massachusetts, au centre médical UC Irvine en Californie et à la Mayo Clinic dans le Minnesota - et comprendra environ 200 patients, dont la moitié recevra un placebo.

La société s'attend à ce que si l'essai de phase 3 se passe bien et que la US Food and Drug Administration donne l'approbation réglementaire pour une utilisation de masse pour les médecins et les patients. L'essai sera mesuré par l'analyseur de score ALSFR-S et les données finales sont attendues d'ici 2019.

Les deux premiers essais cliniques du traitement de thérapie par cellules souches, appelé NurOwn, ont été menés à l'hôpital Hadassah de Jérusalem et également aux États-Unis.

Stephen Hawking est aujourd'hui âgé de 75 ans

Au cours du processus de traitement, les médecins extraient les cellules de la moelle osseuse de patients atteints de SLA. Les cellules sont alors multipliées et maturées, puis préparées pour être réinjectées chez le patient.

Puisque les cellules sont prélevées directement sur les patients, cela évite que ces derniers soient immunodéprimés et leur corps n'attaque pas une substance étrangère.

"C'est sans précédent, je ne connais aucun autre programme de traitement avec un aussi grand potentiel de modifier ou d'améliorer la SLA. Nous sommes très encouragés par les résultats prometteurs obtenus jusqu'ici.", a déclaré Ralph Kern, MD, chef de l'exploitation de Brainstorm et médecin en chef.

La SLA affecte le système moteur du cerveau, ou ce qui contrôle les mouvements et la contraction musculaires. Les patients qui ont un diagnostic de SLA ont en moyenne 30 mois à vivre, et le célèbre astrophysicien britannique Stephen Hawking, qui souffre de la maladie, est un exemple déroutant de longévité.

"Parce que le système moteur contrôle tous nos muscles, la maladie peut affecter nos bras et nos jambes, elle peut également affecter notre déglutition et notre respiration. Et c'est la perte de notre capacité à avaler et à respirer qui est la plus dangereuse ", a déclaré Kern.

Fondée en 2006, la start-up israélienne est basée à Petah Tikva. Elle emploie 22 personnes et a récolté 70 millions de dollars. L'essai clinique de phase 3 a reçu une subvention de 16 millions de dollars du California Institute for Regenerative Medicine, qui se spécialise dans la thérapie par cellules souches. La société a également bénéficié auparavant d'un financement fourni par l'Autorité israélienne pour l'innovation.

La thérapie par cellules souches a été développée à l'Université de Tel Aviv et agréée par Ramot, le bras de transfert de technologie de l'université. L'université recevra quelques royalties du traitement.

Communément appelé la maladie de Lou Gehrig aux États-Unis (Maladie de Charcot en France), la SLA est diagnostiquée chez des milliers de personnes dans le monde chaque année.

"Nous essayons de changer le cours de la SLA", a déclaré Lebovits. "Brainstorm prévoit de faire avancer rapidement l'essai de phase 3 pour apporter l'espoir tant attendu aux patients atteints de SLA et à leurs familles."

Source : Jpost

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