![Imprimer](https://www1.alliancefr.com/wp-content/plugins/simple-share-buttons-adder/buttons/simple/print.png" "Imprimer")
La bataille pour le médicament le plus cher du monde
Comme Dennis, dont l'histoire est révélée dans "Israel Hayom", Jude et Liam souffrent également de la maladie de la malnutrition aiguë sévère.
Deux bébés israéliens qui ont été diagnostiqué d'une dystrophie musculaire SMA rare, ont besoin du médicament le plus cher au monde, après que leurs médecins de l'hôpital Ichilov eurent déterminé qu'ils étaient éligibles pour le nouveau médicament génétique ZOLGENSMA
Le médicament a été approuvé en juin par la FDA (Food and Drug Administration) en tant que médicament génétique révolutionnaire administré en traitement à usage unique jusqu'à l'âge de deux ans, ce qui, selon les études, aboutit à une guérison complète de la maladie en insérant dans le corps une copie d'un gène sain à la place du gène. La carence, qui provoque la maladie grave.
La maladie génétique SMA provoque chez les nourrissons, à partir de l'âge de six mois environ, une faiblesse musculaire avancée due à la neurodégénérescence.
Les patients présentent des incapacités motrices et graves au point de ne pas pouvoir marcher et respirer. Certains types de maladies entraînent également une mortalité avant l'âge de deux ans.
Le médicament est administré par perfusion et est destiné à un traitement unique son prix environ est de 7,6 millions de NIS pour un traitement - le prix du médicament le plus cher de l'histoire du développement de médicaments. En Israël, il y a environ 130 patients de tous âges et atteints de la maladie, et selon les médecins, 20 à 15 enfants de deux ans seraient atteints de la maladie.
Les deux bébés sont Liam Shmuel Naji de Petah Tikva, âgée de 18 mois, et Jude Nasr al-Din de Kasra-Samia, âgée de 19 mois.
Les parents de Liam, Emily et Abiran, et les parents de Jude, Yadin et Bihia, ont lancé la campagne de collecte de fonds de cette semaine par l'intermédiaire de la Friends of Medicine Association des dons peuvent être faits au 03-5777666 et sur www.haverim.org.il .
Les deux parents ont également l’intention de contacter le comité d’exception d’une caisse générale de santé dont ils sont membres dès que possible, afin de discuter de la nécessité de financer les médicaments le plus rapidement possible.
Candidat au panier des médicaments
Comme cela a été révélé en juin dans Israel Today , le nouveau médicament devrait entrer dans le panier de médicaments et il fera partie des médicaments sur lesquels le Comité des médicaments se penchera de septembre à octobre.
Les décisions du comité ne seront annoncées que vers le début de 2020, mais Liam et Jude sont peut-être trop en retard car le médicament ne peut être accepté et intégré que jusqu'à l'âge de deux ans.
Il a également été rapporté que les médecins en chef, les administrateurs d'hôpitaux et les bailleurs de fonds estiment que le nouveau médicament sera au centre d'une des luttes publiques autour du comité sur le panier de médicaments cette année.
C'est à cause du prix sans précédent et après l'entrée de SPINRAZA, le médicament précédent de la maladie, entré dans le panier en janvier 2018 après une longue bataille publique qui a également donné lieu à des débats spéciaux à la Knesset et au gouvernement.
Le médicament à base de spinnerase est entré dans le panier à un record annuel d'environ 80 millions de NIS, selon un calcul d'environ 1 million de NIS par an pour chaque patient, alors que le médicament doit être administré régulièrement tout au long de la vie du patient.
Dans ce contexte, environ 110 patients traités avec ce médicament ont déjà été traités en Israël. Ils reçoivent une perfusion dans la colonne vertébrale trois fois par an indéfiniment. Selon les informations communiquées par les médecins et les parents d’enfants traités, le médicament a déjà donné de très bons résultats.
En effet, Liam et Jude ont tous deux été traités au cours des derniers mois avec la spinnerase, qui leur a déjà donné de bons résultats, mais les deux médecins recommandent le traitement innovant, qui leur convient parfaitement, et pourrait les aider beaucoup plus.
La professeure Aviva Fatal-Wolvsky, directrice de la neurologie pédiatrique à l'hôpital Dana Children's d'Ichilov, a formulé des recommandations sans équivoque dès que le nouveau médicament a été donné, et considéré par le Dr Liora Sagi, Centre de Clinique SMA à l’hôpital pour enfants de Dana.
Abiran Neji a déclaré à "Israël Hayom que "le nouveau médicament donnera à Liam, grâce à un traitement unique, une chance de revenir à une vie normale et de vivre comme un enfant normal sans les troubles moteurs et respiratoires très graves dont il souffre.
C'est un traitement qui ne provoque pas d'effets secondaires graves, et de nombreux témoignages sont déjà enregistrés?
Des parents et des médecins aux États-Unis, aux enfants américains atteint de la maladie qui ont reçu le médicament, ont témoigné du confort spectaculaire et sont aujourd'hui complètement guéri de la maladie.
Il est également important de noter que les enfants atteints d’AMS sont plus vulnérables à des maladies telles que la grippe ou la pneumonie, et qu’ils courent également un risque constant de mourir, en particulier pendant les mois d’hiver.
"Nadine Nasser al-Din a également déclaré à Israel hayom que" Jude Benny a besoinde recevoir le médicament comme traitement unique pour le sauver de la maladie. "
Dennis ne recevra pas le médicament
Dans le même temps, jeudi dernier, le tribunal national du travail de Jérusalem a décidé de rejeter l'appel interjeté par Nadia Buber , la mère du bébé Dennis Monstirlio de Kiryat Arba, diagnostiqué de SMA contre la décision du Fonds pour la santé United de ne pas financer le médicament ZOLGENSMA
. Comme indiqué dans "Israel Haymon", Dennis est le premier bébé israélien chez qui on a diagnostiqué une dystrophie musculaire SMA et dont l'état de santé est approprié pour recevoir ce médicament si onéreux.
Dans la décision du tribunal, les juges Leah Glicksman, Ilan Sofer et Michael Spitzer ont décidé d'approuver le verdict rendu précédemment par la juge Dori Spivak, du tribunal du travail de Tel-Aviv, qui a déclaré qu'il n'y avait aucune raison d'interférer avec la décision unifiée de la HMO de ne pas financer le médicament.
Les juges ont estimé qu'il n'y avait pas de différence significative dans les résultats et l'impact sur les patients entre le médicament à base de spinnerase déjà budgétisé pour le panier de médicaments et le médicament à la pointe de la technologie.
Le tribunal a également jugé qu'aucune allégation selon laquelle le nouveau médicament augmenterait l'espérance de vie et qu'il n'était pas prouvé que les bébés qui recevraient le nouveau médicament ne devaient pas également être traités avec le médicament contenant de la spinnerase déjà inclus dans le panier.
La mère était représentée par les avocats Yael et Moshe Friedel et Adriana Schwartz, et le Fonds de santé unifié représentait les avocats Paz Moser et Bar Laudon. "Israel Hayom" a appris qu'après l'audience, des représentants de la HMO avaient proposé que la société pharmaceutique importatrice du nouveau traitement révolutionnaire le ZOLGENSMA accepte que, si cette dernière achetait le nouveau médicament moyennant un versement d'environ un million de NIS par an, elle cessera de payer le médicament si l'enfant traité doit retourner au précédent traitement, qui lui ne coûte environ 1 million de NIS par an.
L’entreprise pharmaceutique a accepté l'offre.
Les responsables du ministère de la Santé affirment que cette proposition pourrait également constituer une exigence du comité du panier de médicaments, qui en discutera bientôt.
Le nouveau médicament est fabriqué par le groupe pharmaceutique américain Abaxis (AVEXIS), spécialisé dans le développement de médicaments contre les maladies rares, et appartient au géant pharmaceutique suisse Novartis (NOVARTIS), l’un des plus grands groupes pharmaceutiques au monde.
Le médicament est commercialisé en Israël par TruMed, qui représente des sociétés pharmaceutiques internationales et se spécialise dans les maladies orphelines rares.
Vos réactions