Innovation israélienne : un éditeur de gènes sains va pouvoir guérir les maladies génétiques

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Guérison de maladies génétiques en remplaçant des gènes.

Des outils d'édition de gènes vont guérir les maladies génétiques

Une étude de l'Institut Salk sur la copie de gènes sains a permis de guérir une maladie mutationnelle chez la souris • Une percée future pourrait guérir une maladie humaine.

Une percée dans le domaine de l'édition de gènes utilisée à l'Institut Salk offre pour la première fois une réelle opportunité de traiter des mutations génétiques humaines telles que la maladie de Huntington et la progéria.

Les chercheurs discutaient de la façon dont l’édition de gènes externe peut aider à lutter contre les déformations génétiques. Le principal problème aujourd’hui est qu’une telle modification dans les gènes humains est dangereuse et également inconnue jusqu’à la fin de ses effets secondaires lorsque l’intervention se situe dans le génome même.

C'est pourquoi l'Institut a décidé d'essayer une nouvelle approche appelée SATI ou de copier le placement de gènes en traduction libre. Par cette méthode, un gène sain du syndrome rare est pris et il est inséré dans la région inactive de la chaîne de gènes qui existe dans l'ADN

Dans le système génétique humain ainsi que dans celui des animaux, il existe des régions génétiquement inactives qui sont plus responsables d'instructions telles que l'activation ou la désactivation d'un gène ainsi que la correction d'erreurs génétiques. Les chercheurs ont pris un gène sain et l'ont placé à côté du gène atteint de la mutation dans la partie inactive de la chaîne génétique.

La prochaine fois que la cellule répare ou reproduit la chaîne génétique, le réseau de cellules utilise le segment sain de l'ADN et empêche ainsi efficacement l'apparition de la mutation.

Les chercheurs ont essayé cette méthode sur des souris de laboratoire atteintes de la maladie, la progeria vieillissement rapide des cellules entraînant un décès rapide.

Les résultats ont montré que les souris de laboratoire vivaient 45% de plus que les souris n'ayant pas subi la nouvelle procédure de modification génétique.

Il convient de noter que ce ne sont encore que des expériences sur des souris de laboratoire et qu'il reste encore beaucoup à faire avant que la méthode ne soit appliquée à l'homme, mais l'expérience donne de l'espoir sur le terrain avec une méthode d'édition qui ne nuit pas à la séquence génétique existante.

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